基本情報
| 公募の段階 | 公募 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,データ利活用・ライフコースプロジェクト,難病・希少疾患 |
| 公募締め切り | 令和8年11月24日（火） 正午【厳守】 |
| お問い合わせ先 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 創薬事業部 疾患医薬品研究開発課 難治性疾患実用化研究事業 担当 E-mail: rare-koubo”at”amed.go.jp 備考:※お問い合わせは必ずE-mailでお願いいたします。 ※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください。 |
公募内容
令和9年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募を行います。各公募研究開発課題の詳細は公募要領をご覧ください。
本公募には「若手育成枠」の対象となる研究開発課題が含まれています。
| 分野等 | 公募研究開発課題 | 研究開発費の規模 （間接経費を含まず） | 研究開発実施 予定期間 | 新規採択課題 予定数 | |
|---|---|---|---|---|---|
| 医薬品分野 | |||||
| A-1 | 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野 | 医薬品のシーズ探索研究 （医薬品ステップ0） | 1課題あたり年間 20,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～6課題程度 |
| A-2 | 超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究 （医薬品ステップ0・超希少） | 1課題あたり年間 20,000千円（上限） | 0～3課題程度 | ||
| A-3 | 医薬品の治験準備 （医薬品ステップ1） | 1課題あたり年間 80,000千円（上限） ※ドラッグ・リポニショニングは60,000千円（上限） | 0～6課題程度 | ||
| A-4 | 医薬品の治験に向けたプロトコル作成 （医薬品プレステップ2） | 1課題あたり年間 10,000千円（上限） | 最長1年 令和9年4月（予定）～令和9年度末 | 0～2課題程度 | |
| A-5 | 医薬品の治験 （医薬品ステップ2） | 1課題あたり年間 80,000千円（上限） ※ドラッグ・リポニショニングは60,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～1課題程度 | |
| 再生・細胞医療・遺伝子治療分野 | |||||
| B-1 | 希少難治性疾患に対する画期的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に関する研究分野 | 再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究 （再生等ステップ0） | 1課題あたり年間 20,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～7課題程度 |
| B-2 | 再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備 （再生等ステップ1） | 1課題あたり年間 60,000千円（上限） | 0～5課題程度 | ||
| B-3 | 再生・細胞医療・遺伝子治療の治験/臨床研究製剤または製品の準備 （再生等プレステップ2） | 1課題あたり年間 250,000千円（上限） | 最長1年 令和9年4月（予定）～令和9年度末 | 0～1課題程度 | |
| B-4 | 再生・細胞医療・遺伝子治療の治験 （再生等ステップ2） | 1課題あたり年間 80,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～1課題程度 | |
| 医療機器分野 | |||||
| C-1 | 希少難治性疾患に対する画期的な医療機器の実用化に関する研究分野 | 医療機器のシーズ探索 （医療機器ステップ0） （SaMD除く） | 1課題あたり年間 20,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～3課題程度 |
| C-2 | 医療機器プログラムの研究開発 （SaMD） | 1課題あたり年間 20,000千円（上限） | |||
| C-3 | 医療機器の治験準備 （医療機器ステップ1） | 1課題あたり年間 60,000千円（上限） | 0～2課題程度 | ||
| C-4 | 医療機器の治験 （医療機器ステップ2） | 1課題あたり年間 80,000千円（上限） | |||
| エビデンス創出分野 | |||||
| D-1 | 診療に直結するエビデンス創出研究分野 | 希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究 | 1課題あたり年間 10,000千円（上限） （適応外の臨床研究を含む場合は15,000千円上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 全体で 0～16課題程度 |
| D-2 | 小児期発症の希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（小児） | ||||
| D-3 | 超希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（超希少） | ||||
| D-4 | 希少難治性疾患のリアルワールドデータ利活用によるエビデンス創出研究（RWD） | ||||
| D-5 | 希少難治性疾患における栄養管理のエビデンス創出研究（栄養） | ||||
| 情報基盤開発分野 | |||||
| E | 希少難治性疾患の医療実用化の実現を目指す情報基盤開発分野 | 希少難治性疾患の医療 実用化の実現を目指す 情報基盤開発 （情報基盤開発） | 1課題あたり年間 40,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～1課題程度 |
| 病態解明分野 | |||||
| F-1 | 希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究分野 | 創薬標的の特定を目指した希少難治性疾患の病態解明 （病態解明・Research 0） | 1課題あたり年間 10,000千円（上限） | 最長3年 令和9年4月（予定）～令和11年度末 | 0～10課題程度 |
| F-2 | 若手研究開発代表者による創薬標的の特定を目指した希少難治性疾患の病態解明 （病態解明・若手・Research Y0） | 1課題あたり年間 7,500千円（上限） | 0～7課題程度 | ||
| F-3 | 希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証 （病態解明・Research 1） | 1課題あたり年間 15,000千円（上限） | 0～2課題程度 | ||
| F-4 | 若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証 （病態解明・若手・Research Y1） | 1課題あたり年間 15,000千円（上限） | 0～1課題程度 | ||
公募要領に記載されている各研究開発課題の詳細を確認した上で、応募する研究開発課題を選択してください。
【参考】令和9年度 難治性疾患実用化研究事業における応募指標
※エビデンス創出研究分野における提案課題とそれぞれの公募枠の適合性につきましては、公募要領（エビデンス）記載の提案対応図をご確認ください。
令和9年度難治性疾患実用化研究事業に研究開発代表者として参画を予定している場合（令和9年度の応募又は令和9年度の継続契約）、病態解明分野（F-1～4）には研究開発代表者として応募できません。ただし、研究開発分担者の立場であれば複数の課題に参加可能です。
本事業は、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す企業等におけるヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発を推進するため、その環境整備の一環として、開発費用の一部を補助します。
事業概要
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。